智通财经APP获悉天天色，7月16日，Lexeo Therapeutics(LXEO.US)通告了用于调整弗里德赖希共济失调(FA)心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期磨真金不怕火和另一项1A期磨真金不怕火中，患者的腹黑生物记号物改善幅度达53.3%，具有临床预料。左证此积极恶果，Lexeo筹画加快该疗法拓荒，包含与监管单元研讨要道磨真金不怕火的盘算与央求潜在的加快批准。
据了解，LX2006是一种基于腺相干病毒(AAV)的在研基因疗法，旨在通过静脉打针寄递功能性FXN基因来促进FXN卵白的抒发，并归附心肌细胞中的线粒体功能。在临床前研讨中，LX2006逆转了FA疾病模子中的腹黑相配，表示出腹黑功能和生活率的改善，同期发挥出细腻的安全性。FDA已授予LX2006调整FA心肌病的荒僻儿科疾病经验、快速通说念佛验和孤儿药经验。